新藥台灣引進情報

罕病 · 49 項

罕病遺傳

酵素替代、基因治療、先天性代謝與神經肌肉罕病。

罕病法與健保罕病預算讓孤兒藥比同價的常見病更容易討論給付。

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科別

醫院科

全部科別腫瘤46心臟血管10肝膽3腦神經精神32腎臟7呼吸胸腔8血液20代謝內分泌12免疫皮膚風濕13感染疫苗26罕病遺傳49眼科9腸胃3婦科泌尿10疼痛骨科7造影與其他14

國家

原廠總部

全部國家美國35中國0日本2南韓0英國2德國0法國0瑞士1丹麥1荷蘭1義大利5西班牙0瑞典1奧地利0愛爾蘭0加拿大0澳洲1以色列0印度0

歐美藥證

FDA／EMA

FDA 或 EMA49FDA49EMA0FDA + EMA0

機會

任何分數高／極高僅極高

授權

全部地圖台灣未劃出已有對外授權已授權第三方未明

49 筆尚未在台上市藥品

台灣未劃出

對手方：Abeona Therapeutics

Zevaskyn

prademagene zamikeracel

4/5高
罕病遺傳Abeona Therapeutics · 美國

Recessive dystrophic epidermolysis bullosa gene-modified cell therapy

FDA尚未在台上市

已授權第三方

對手方：羅氏（Roche）、中外製藥（Chugai，羅氏集團）

Elevidys

delandistrogene moxeparvovec

1/5權利已劃出
罕病遺傳Sarepta Therapeutics · 美國

杜興氏肌肉失養症 基因治療

FDA尚未在台上市

未明

對手方：Sobi

Tegsedi

inotersen

2/5權利未明
罕病遺傳Ionis / Sobi · 美國

遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉著多發神經病變

FDA尚未在台上市

台灣未劃出

對手方：ITF Pharma

Tiglutik

riluzole oral suspension

4/5高
罕病遺傳ITF Pharma · 義大利

肌萎縮性側索硬化症 口服 suspension

FDA尚未在台上市