台灣未劃出
對手方：Protagonist Therapeutics
Mimrylo
rusfertide
Erythrocytosis於polycythemia vera
FDA尚未在台上市
血液 · 20 項
血液
血友病再平衡、PNH、基因編輯、骨髓瘤雙特異性抗體。
地中海貧血與血友病已有罕病架構；基因治療需要合格移植中心。
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歐美藥證
FDA／EMA
20 筆尚未在台上市藥品
4/5高
台灣未劃出
對手方：medac
Grafapex
treosulfan
Preparative regimen用於allogeneic transplant於aml/mds
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Omeros
Yartemlea
narsoplimab
移植相關血栓性微血管病變
FDA尚未在台上市
未明
對手方：Incyte
Niktimvo
axatilimab
慢性 移植物抗宿主疾病
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Geron
Rytelo
imetelstat
骨髓增生不良症候群
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：BioLineRx
Aphexda
motixafortide
Stem cell mobilization於多發性骨髓瘤
FDA尚未在台上市
未明
對手方：Vertex Pharmaceuticals
Casgevy
exagamglogene autotemcel
鐮刀型貧血與transfusion-dependent 乙型地中海貧血
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：bluebird bio
Lyfgenia
lovotibeglogene autotemcel
鐮刀型貧血
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Gamida Cell
Omisirge
omidubicel
Allogeneic stem cell transplant umbilical cord
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：BioMarin
Roctavian
valoctocogene roxaparvovec
A型血友病 基因治療
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Evive Biotech
Ryzneuta
efbemalenograstim alfa
化療引起的嗜中性球減少
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Agios Pharmaceuticals
Pyrukynd
mitapivat
丙酮酸激酶缺乏溶血性貧血
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Spectrum Pharmaceuticals
Rolvedon
eflapegrastim
化療引起的嗜中性球減少
FDA尚未在台上市
未明
對手方：CTI BioPharma
Vonjo
pacritinib
Myelofibrosis合併thrombocytopenia
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：bluebird bio
Zynteglo
betibeglogene autotemcel
Transfusion-dependent 乙型地中海貧血
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Pharmacosmos
Monoferric
ferric derisomaltose
Iron deficiency anemia
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Shield Therapeutics
Accrufer
ferric maltol
Iron deficiency
FDA尚未在台上市
未明
對手方：AkaRx
Doptelet
avatrombopag
Thrombocytopenia於慢性 liver disease
FDA尚未在台上市
台灣未劃出
對手方：Sobi
Gamifant
emapalumab
Primary hemophagocytic lymphohistiocytosis
FDA尚未在台上市
未明
對手方：第三方
Tavalisse
fostamatinib
慢性 免疫性血小板減少症
FDA尚未在台上市