台灣未劃出
對手方:Regenerix Bio
Avlayah
tividenofusp alfa
亨特氏症(黏多醣症II型)
目錄
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歐美藥證
FDA/EMA
43 筆尚未在台上市藥品
重設篩選台灣未劃出
對手方:Regenerix Bio
Avlayah
tividenofusp alfa
亨特氏症(黏多醣症II型)
台灣未劃出
對手方:Immedica Pharma
Loargys
pegzilarginase
Arginase 1 deficiency
台灣未劃出
對手方:Regeneron
Pasatru
garetosmab
進行性骨化性纖維發育不良
台灣未劃出
對手方:Ascendis Pharma
Yuviwel
navepegritide
兒童 achondroplasia linear growth
台灣未劃出
對手方:Sentynl Therapeutics
Zycubo
copper histidinate
Menkes disease
台灣未劃出
對手方:Mirum Pharmaceuticals
Ctexli
chenodiol
Cerebrotendinous xanthomatosis
台灣未劃出
對手方:KalVista Pharmaceuticals
Ekterly
sebetralstat
遺傳性血管性水腫急性發作
台灣未劃出
對手方:Stealth BioTherapeutics
Forzinity
elamipretide
Barth syndrome
台灣未劃出
對手方:SpringWorks Therapeutics
Gomekli
mirdametinib
Nf1 plexiform neurofibromas
台灣未劃出
對手方:Arrowhead Pharmaceuticals
Redemplo
plozasiran
家族性乳糜微粒血症
台灣未劃出
對手方:PTC Therapeutics
Sephience
sepiapterin
Phenylketonuria
台灣未劃出
對手方:Abeona Therapeutics
Zevaskyn
prademagene zamikeracel
Recessive dystrophic epidermolysis bullosa gene-modified cell therapy
台灣未劃出
對手方:IntraBio
Aqneursa
levacetylleucine
Niemann-pick disease type c
台灣未劃出
對手方:BridgeBio
Attruby
acoramidis
Attr cardiomyopathy
台灣未劃出
對手方:Italfarmaco
Duvyzat
givinostat
杜興氏肌肉失養症
台灣未劃出
對手方:PTC Therapeutics
Kebilidi
eladocagene exuparvovec
Aadc deficiency 基因治療
台灣未劃出
對手方:Zevra Therapeutics
Miplyffa
arimoclomol
Niemann-pick disease type c
台灣未劃出
對手方:X4 Pharmaceuticals
Xolremdi
mavorixafor
Whim syndrome
台灣未劃出
對手方:Santhera
Agamree
vamorolone
杜興氏肌肉失養症
台灣未劃出
對手方:Acadia Pharmaceuticals
Daybue
trofinetide
雷特氏症
台灣未劃出
對手方:Chiesi
Elfabrio
pegunigalsidase alfa
Fabry disease
台灣未劃出
對手方:Chiesi
Filsuvez
birch triterpenes
Epidermolysis bullosa wounds
台灣未劃出
對手方:Pharming
Joenja
leniolisib
Apds 活化型PI3Kδ症候群
台灣未劃出
對手方:Chiesi
Lamzede
velmanase alfa
Α-甘露糖苷酶缺乏症
台灣未劃出
對手方:Amicus Therapeutics
Pombiliti
cipaglucosidase alfa
Late-onset pompe disease
台灣未劃出
對手方:Regeneron
Veopoz
pozelimab
Chaple disease
台灣未劃出
對手方:Krystal Biotech
Vyjuvek
beremagene geperpavec
Dystrophic epidermolysis bullosa 基因治療
台灣未劃出
對手方:bluebird bio
Skysona
elivaldogene autotemcel
Cerebral adrenoleukodystrophy
台灣未劃出
對手方:Sarepta Therapeutics
Amondys 45
casimersen
杜興氏肌肉失養症 exon 45
台灣未劃出
對手方:Sentynl Therapeutics
Nulibry
fosdenopterin
Molybdenum cofactor deficiency type a
台灣未劃出
對手方:BioMarin
Voxzogo
vosoritide
Achondroplasia
台灣未劃出
對手方:Ultragenyx
Dojolvi
triheptanoin
Long-chain fatty acid oxidation disorders
台灣未劃出
對手方:BioCryst Pharmaceuticals
Orladeyo
berotralstat
遺傳性血管性水腫預防
台灣未劃出
對手方:Nippon Shinyaku
Viltepso
viltolarsen
杜興氏肌肉失養症 exon 53
台灣未劃出
對手方:Sentynl Therapeutics
Zokinvy
lonafarnib
Hutchinson-gilford progeria
台灣未劃出
對手方:Clinuvel
Scenesse
afamelanotide
Erythropoietic protoporphyria
台灣未劃出
對手方:Sarepta Therapeutics
Vyondys 53
golodirsen
杜興氏肌肉失養症 exon 53
台灣未劃出
對手方:Catalyst Pharmaceuticals
Firdapse
amifampridine
蘭伯特-伊頓肌無力症候群
台灣未劃出
對手方:BioMarin
Palynziq
pegvaliase
Phenylketonuria
台灣未劃出
對手方:ITF Pharma
Tiglutik
riluzole oral suspension
肌萎縮性側索硬化症 口服 suspension
台灣未劃出
對手方:PTC Therapeutics
Emflaza
deflazacort
杜興氏肌肉失養症
台灣未劃出
對手方:Ultragenyx
Mepsevii
vestronidase alfa
Mucopolysaccharidosis vii
台灣未劃出
對手方:Sarepta Therapeutics
Exondys 51
eteplirsen
杜興氏肌肉失養症 exon 51